《罕見病藥物研發(fā)的創(chuàng)新方法》從監(jiān)管和科學(xué)(統(tǒng)計)的角度出發(fā)，針對藥物研究與開發(fā)的設(shè)計和分析方面提供生物統(tǒng)計學(xué)應(yīng)用方法。本書評估了關(guān)鍵問題(例如療效終點/界值的選擇，樣本量要求和復(fù)雜的創(chuàng)新性設(shè)計)；探討了監(jiān)管審查和批準(zhǔn)過程中的統(tǒng)計學(xué)概念與方法；闡明監(jiān)管審批過程中存在爭議的統(tǒng)計學(xué)問題；提出評估罕見病監(jiān)管提交文件的建議；提出罕見病藥物研發(fā)的創(chuàng)新性研究設(shè)計和統(tǒng)計方法，包括單病例隨機對照試驗設(shè)計、適應(yīng)性試驗設(shè)計、主方案-平臺設(shè)計；并且提供針對罕見病藥物研發(fā)(如基因治療)監(jiān)管指導(dǎo)原則的見解。本書對推動我國的罕見病藥物研發(fā)具有較高的參考價值。