本共識由國內衛(wèi)生技術評估、藥物經濟學、罕見病臨床診療、臨床藥物研究、醫(yī)療保障、醫(yī)學倫理學、信息學等領域共30余位權威專家組成專家組，歷時近一年經多次會議研討成稿。對中國開展罕見病藥物HTA相關研究提供相應的操作規(guī)范及方法學指導，促進研究設計、執(zhí)行、數(shù)據(jù)分析及報告的規(guī)范性與可靠性，助推我國罕見病診療水平的整體提升。